[포쓰저널=신은주 기자]  한미약품이 GC녹십자와 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 신약의 신장기능 개선 효능을 미국에서 소개했다.

한미약품은 3일부터 7일까지(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 리소좀 질환 관련 '월드 심포지엄 2025'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 비임상 연구 결과 3건을 포스터로 발표했다고 19일 밝혔다.

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목받고 있다. 이 신약이 최종 상용화에 이르면 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.

이번 학회에서 한미약품은 파브리병의 임상적 징후가 나타나는 동물 모델에서 확인된 기존 ERT 치료제 대비 LA-GLA의 우수한 신장기능 개선 효능과 함께, 이를 가능하게 하는 약리기전 입증 결과를 발표했다.

체내에서 신장 기능 유지에 중요한 역할을 하는 사구체 족세에 약물이 도달하려면, 사구체 여과 장벽을 통과해야 한다. LA-GLA는 구조적 이점을 통해 기존의 ERT 치료제와 달리 사구체 여과 장벽을 통과해 족세포에 효율적으로 도달할 수 있다. 

족세포에 흡수된 LA-GLA는 ‘리소좀 내에서 장기간 활성을 유지함으로써 당지질을 지속적으로 분해할 수 있다’는 가능성도 입증됐다.

다른 연구에서는 중증 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA를 반복 투약한 결과, 기존 치료제인 아갈시다제 베타, 페구니갈시다제 알파 대비 신장 기능 개선 효능을 나타냈다. 말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의미하게 개선됐다. 

당지질 축적으로 인해 증가한 혈관벽 두께와 면적 역시 효과적으로 개선된 결과를 보였다.

또 다른 연구에서는 기존 치료제인 페구니갈시다제 알파에서 LA-GLA로 투약 전환 시 ▲신장 기능 악화 ▲말초 감각 기능 장애 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변 ▲심장 조직의 당지질 축적 ▲심부전 관련 지표 상승 ▲대동맥벽 두께 증가 등이 효과적으로 개선되는 결과를 확인했다.

한미약품 관계자는 “파브리병 환자의 신장 기능, 혈관병증 및 신경장애 개선 측면에서 LA-GLA가 기존 치료제보다 효과가 뛰어났다는 점을 확인했다”며 “특히 세계 최초로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되는 등 투약 편의성이 높아 기존 치료제를 대체할 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다”고 말했다.

LA-GLA는 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 각각 희귀의약품(ODD) 및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 한미약품과 GC녹십자는 FDA와 MFDS로부터작년 8월과 올해 1월에 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받았다. LA-GLA의 글로벌 임상에 본격적으로 돌입했다.